Агенцията по храните и лекарствата (Food and Drug Administration, FDA) в САЩ публикува препоръка за улесняване на процедурите по разработка на медикаменти за лечение на редки заболявания в детската възраст като болест на Гоше чрез елиминиране на необходимостта от определени изследвания и свеждане до минимум на участниците в тях.

Регултаторният орган смята, че новият подход би намалил боя на пациентите на лечение с плацебо като се разреши на компаниите да взаимодействат помежду си и да проверяват ефективността на няколко продукти в рамките на едно проучване.

От FDA обявиха, че препоръката е формулирана съвместно с Европейската агенция по лекарствата (European Medicines Agency, EMA) като за модел е използвана болестта на Гоше. Според двете институции, становището би могло да важи и за други заболявания.

Болестта на Гоше е генетично обусловено заболяване, причиняващо намалена активност на ензима глюкоцереброзидаза, който не разгражда определен субстрат в организма и той се натрупва в различни части на тялото.

Сред прицелните органи са слезка, черен дроб, кости, а при някои форми – и в централната нервна система.  Пациентите имат нарушение в червения кръвен ред и профузно кървене. При липса на лечение, това заболяване води до инвалидизация, а в някои случаи и до смърт.

Препоръката е налична за коментар в следващияте два месеца, глед което FDA ще бубликува окончателният й вариант.