На Европейския конгрес за Крон и колит, провел се между 15 и 18 февруари в Барселона, бяха представени данни от рандомизираното проучване във фаза 3 ADMIRE-CD, събрани в продължение на 1 година след приключването му.

Те показват, че експериментална терапия със стволови клетки дава обнадеждаващи резултати по отношение на лечението на сложните перианални фистули при пациенти с болест на Крон.

Наблюдава се клинична и радиологична ремисия на тази патологична находка при пациенти, лекувани с Cx601, суспензия от алогенни стволови клетки с произход от мастната тъкан, обяснява д-р Джулиан Пане, началник на отделението по гастроентерология в болница Hospital Clinic в Барселона, както и преподавател в медицинския университет в града. 

„От всички пациенти, постигнали ремисия на 24-тата седмица от лечението, по-голямата част от тези на лечение с Cx601 нямат рецидив между 24-та и 52-ра седмица, в сравнение с плацебо”, допълва той. 

Освен това Cx601 се понася лесно от организма и профилът му на безопасност е сравним с този на плацебо, уточнява д-р Пане.

Всички 212 участници в ADMIRE-CD са диагностицирани с болест на Крон най-малко 6 месеца преди началото на проучването, като са в ремисия или лека активност на заболяването и при тях се откриват сложни перианални фистули с две или три вътрешни отвърстия и до три външни. 

За да бъдат подложени на лечението, фистулите трябва да отделят секрет от поне 6 седмици и да не са отговорили на предишни терапевтични курсове, включително с антибиотици, имуносупресори или  анти –TNF алфа. 

Участниците са разделени в две групи в зависимост от това дали получават еднократна доза Cx601 или плацебо, заедно със стандартното лечение. 

Скоростта на клиничната и радиологичната ремисия, дефинирана като комбинация от затваряне на всички външни отвърстия и липса на перианални фистули с размер над 2 cm в поне две от трите равнини, е доказана чрез ЯМР.

До момента на публикуване на резултатите от 24-тата седмица на лечение в списание Lancet, честотата на ремисия при Cx601 е значително по-висока от тази при плацебо (50% срещу 34% р = 0.024), а нежеланите реакции са по-редки (17% срещу 29%). Съобщава се за по-малко случаи на абцедиране при групата на терапия с Cx601, отколкото при другата група (6 срещу 9), и по-редки оплаквания от прокталгия (5 срещу 9).

Резултатите, получени до 52-рата седмица от проследяването бяха представени от д-р Пане на тазгодишния Европейски конгрес за Крон и колит.

Честотата на ремисия е значително по-голяма (56.3% vs 38.6; р =0.010). От участниците, постигнали облекчаване на симптомите на 24 седмица, има повече пациенти от Cx601 групата в сравнение с плацебо групата, които нямат рецидив на 52 седмица (75.0% срещу 55.9%; р = 0.052).

До 24 седмица няма значителни разлики по отношение на клиничната ремисия, но на 52 седмица по-голям брой болни на Cx601 сравнение с тези на плацебо постигат състояние на неактивна болест (59.2% срещу 41.6%; р = 0.013).

Честотата на странични ефекти от лечението е малко по-голяма при Cx601, отколколкото при плацебо групата (76.7% срещу 72.5%). По 9 участници от двата режима на лечение се отказват поради нежелани реакции. Други 7 от всяка група се оплакват от тежки НЛР, което мотивира шестима от тези на лечение с Cx601 и други седем от другата група да се оттеглят от изследването (Таблица 1). 

Таблица 1. Свързани с лечението нежелани реакции се срещат при повече от 2% от пациентите

Перианалните фистули представляват сериозен проблем при пациентите с болест на Крон, заявява д-р Джеймс Линдзи, консултант по гастроентерология от болницата „Св. Барт” в Лондон. 

„Не смятам, че е твърде рано за клинично изпитване върху хора и мисля, че трябва възможно най-бързо да започнем клиничното приложение на тази нова терапия, тъй като показва изненадващо добри резултати при рефрактерна на лечение популация с болест на Крон”, обяснява той.

„Има два големи извода от това проучване”, обяснява д-р Линдзи.

„Първият е, че плацебо ефектът има голяма роля, което според мен е отражение на голямото внимание към детайлажпри предхождащото хирургичното лечение и в двете групи. Смятам, че трябва да действаме по-инвазивно, с повече хирургична намеса, повече кюретаж. Второ, мисля, че получените резултати от това амбициозно проучване са изненадващо обещаващи. Въпреки това не съм сигурен дали при практическото им приложение те ще се повторят.”, заключва той.

Проучването е представено от д-р Джулиан Пане  по време на European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO) 2017 Congress: Абстракт OP009.  Презентиран на 17.02. 2017.