Две клинични изпитвания в ранен етап демонстрират безопасност и потенциалната ефективност на терапиите със стволови клетки за лечение на болестта на Паркинсон – второто най-разпространено неврологично заболяване в света. То се характеризира с прогресивна загуба на неврони, които произвеждат допамин. Прилаганите към момента лечения, като леводопа, могат да облекчат симптомите в ранните стадии на заболяването, но тяхната ефикасност намалява и те често са придружени от странични ефекти като дискинезия (моторно усложнение на болестта на Паркинсон, водещо до неволеви движения).
Две нови проучвания, публикувани на 16 април в Nature, показват, че клетъчно-базираните терапии, които допълват допаминовите неврони в мозъка, биха имали потенциално по-ефективно лечение с по-малко нежелани ефекти.
Във фаза 2/3 проучване, проведено в Япония, седем пациенти с Паркинсон претърпяват двустранна стриатална трансплантация на допаминергични прекурсорни клетки, получени от човешки индуцирани плурипотентни стволови (iPS) клетки, с имуносупресия. Те са наблюдавани в продължение на 24 месеца. Две години след приложената терапия не са докладвани сериозни странични ефекти и изображенията на мозъка на пациента показват, че трансплантираните клетки са се интегрирали и произвеждат допамин. От шестте анализирани пациенти четирима съобщават за подобрение на двигателната функция след спиране на текущото им лечение.
Тези резултат покават, че допаминергичните неврони, получени от iPS клетки, са безопасни, произвеждат допамин в мозъка и облекчават неврологичните симптоми, посочи главният изследовател на проучването проф. Джун Такахаши от Центъра за изследване и приложение на iPS клетки, към Университет Киото, Киото, Япония, цитиран от Medscape. За да се потвърди тяхната ефективност обаче, са необходими допълнителни изследвания. Проведените до момента изпитвания са малки, отворени проучвания, в които както изследователите, така и участниците бяха наясно кой какво лечение е получил, отбеляза д-р Хидеюки Окано от изследователския център за регенеративна медицина на университета Кейо, Кавазаки, Япония.
Източник: https://www.medscape.com/viewarticle/promising-new-data-stem-cell-therapy-parkinsons-2025a100094y
