Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри нов медикамент за рутинна профилактика за предотвратяване или намаляване на честотата на епизоди на кървене при възрастни и педиатрични пациенти на 12 и повече години с хемофилия А без инхибитори на фактор VIII или хемофилия В без фактор IX инхибитори (неутрализиращи антитела).

Хемофилия А и хемофилия В са генетични нарушения на кръвосъсирването, причинени от дисфункция или дефицит на коагулационен фактор VIII (FVIII) или IX (FIX).

При пациентите с тези състояния кръвта не може да се съсирва правилно, както и съществува риск от по-дълго кървене от нормалното след нараняване или операция. Те също могат да имат спонтанно кървене в мускулите, ставите и органите, което може да бъде животозастрашаващо. Тези епизоди на кървене обикновено се управляват чрез епизодично лечение или профилактика, като се използват продукти, съдържащи фактор FVIII или FIX.

Одобреният медикамент Hympavzi е нов вид лекарство, което вместо да замества фактора на кръвосъсирването, действа като намалява количеството и следователно активността на естествения антикоагулационен протеин, наречен инхибитор на пътя на тъканния фактор. Това увеличава количеството на генерирания тромбин – ензим, който е критичен за съсирването на кръвта. Очаква се това да намали или предотврати честотата на епизодите на кървене.

Одобрението на Hympavzi се основава на отворено, многоцентрово проучване сред 116 възрастни и педиатрични пациенти от мъжки пол с тежка хемофилия А или тежка хемофилия В – двете групи без инхибитори.

Източник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b