Разработването на нови терапии, особено в сферата на редките болести, е предизвикателство за фармацевтичната индустрия, но и надежда за пациенти, които са засегнати от заболявания, често силно инвалидизиращи и животозастрашаващи. Малката група пациенти, на които те биха се прилагали обаче, както и спецификата на самите заболявания са сред факторите, които увеличават драстично разходите както за клиничните проучвания на иновативните медикаменти, така и последващата търговска цена на лекарствата. Ето и кои са едни от най-скъпите лекарства в света.
Lenmeldy с цена 4,25 милиона долара за еднократно лечение
Teрапията на Orchard Therapeutics получи одобрение от американския лекарствен регулатор FDA през март 2024 г. Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) е генна терапия с автоложни хематопоетични стволови клетки за лечение на деца с метахроматична левкодистрофия. Lenmeldy е първото лечение на метахроматична левкодистрофия и има потенциала да възстанови ензимната функция, за да спре или забави това фатално заболяване с едно лечение. Отворените проучвания разглеждат данни от 37 педиатрични пациенти с ранно начало на заболяването с 12 години проследяване (средно 6,8 години). Всички деца с предсимптомна късна инфантилна метахроматична левкодистрофия, които са били лекувани с Lenmeldy, са били живи на 6-годишна възраст, в сравнение с 58% в групата с естествена история на заболяването. На 5-годишна възраст 71% от лекуваните деца са можели да ходят без чужда помощ. Медикаментът ще бъде прилаган в квалифицирани центрове за лечение в някои щати на САЩ.
Hemgenix с цена 3,5 милиона долара за еднократна доза
Терапията на CSL Behring бе одобрена от FDА през 22 ноември 2022 г. Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) се прилага за лечение на хемофилия B като единична, еднократна интравенозна (IV) инфузия. Лекарството позволява на хората, живеещи с хемофилия В, да произвеждат свой собствен фактор IX (фактор на кръвосъсирването) и да могат да намаляват риска от кървене с единична доза. В клиничното изпитване HOPE-B Hemgenix намалява честотата на годишното кървене и 94% от пациентите прекратяват инфузията на фактор IX. Седем до 18 месеца след прилагане на Hemgenix средната коригирана годишна честота на кървене за всички кръвоизливи е намалена с 54%.
Elevidys с цена 3,2 милиона долара за еднократна доза
Медикаментът на производителя Sarepta Therapeutic се прилага за лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен и бе одобрен от FDА на 22 юни 2023 г. Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) е одобрен за лечение на деца на възраст от 4 до 5 години с мускулна дистрофия на Дюшен с потвърдена мутация в DMD гена. Това е наследствено дегенеративно заболяване, водещо до мускулна слабост и загуба на мускулна тъкан, което се влошава с времето. Средната продължителност на живота е около 27 години Прилага се като еднократна интравенозна (IV) инфузия с единична доза на цена от 3,2 милиона долара.
Skysona с цена 3 милиона долара за еднократна доза
Лекарството на bluebird bio, Inc се прилага за церебрална адренолевкодистрофия след одобрението от FDA на 16 септември 2022. Генната терапия Skysona (elivaldogene autotemcel или eli-cel) беше одобрена като първото лечение за забавяне на прогресията на неврологичната мозъчна дисфункция при момчета на възраст от 4 до 17 години с ранна, активна церебрална адренолевкодистрофия. Церебралната адренолевкодистрофия е рядко, наследствено и фатално невродегенеративно заболяване, което се среща предимно при млади момчета (средна възраст на поява 7 години). То води до загуба на способността за общуване, кортикална слепота, нужда от хранене чрез сонда, пълна инконтиненция, зависимост от инвалидна количка или пълна загуба на доброволно движение. Почти половината от пациентите, които не са лекувани, умират в рамките на 5 години от появата на симптомите. В проучвания пациентите, лекувани със Skysona, са имали изчислена 72% вероятност за преживяемост без големи функционални увреждания след 24 месеца от момента на първия неврологичен функционален резултат ≥ 1, в сравнение с нелекувани пациенти, които са имали изчислена 43% вероятност на оцеляване.
Zynteglo с цена от 2,8 милиона долара за еднократна доза
Медикаментът на bluebird bio, Inc се прилага за Бета-таласеми след одобрение от FDA на 16 септември 2022. Zynteglo (betibeglogene autotemcel или beti-cel) е генна терапия с лентивирусен вектор (LVV), одобрена за лечение на възрастни или педиатрични пациенти с бета-таласемия, които се нуждаят от редовно преливане на червени кръвни клетки. Zynteglo се произвежда специално за всеки пациент от собствените му стволови клетки и се прилага като еднократна интравенозна (IV) инфузия на цена от 2,8 милиона долара. Бета-таласемията е рядко генетично кръвно заболяване, което може да доведе до тежка анемия и доживотна зависимост от трансфузия на червени кръвни клетки – продължителен процес, на който пациентите обикновено се подлагат на всеки 2 до 5 седмици.
Медикаментът действа чрез добавяне на функционални копия на модифицирана форма на бета-глобиновия ген (βA-T87Q-глобинов ген) в собствените хематопоетични (кръвни) стволови клетки на пациента. Генът се добавя в клетките на пациента извън тялото (ex-vivo) и след това се влива в пациента. Това може да доведе до нормални или почти нормални нива на общия хемоглобин и може да елиминира необходимостта от редовно преливане на червени кръвни клетки. В проучвания 89% (32/36) от подлежащите на оценка пациенти са постигнали независимост от кръвопреливане, дефинирана като липса на необходимост от трансфузии на червени кръвни клетки за най-малко 12 месеца, като същевременно поддържат средно претеглен общ хемоглобин от поне 9 g/dL.
Източник: https://www.drugs.com/article/top-10-most-expensive-drugs.html
