Нов пробив на терапията CRISPR – този път при лечението на ХИВ

Учени твърдят, че успешно са елиминирали ХИВ от инфектирани клетки, използвайки технологията за редактиране на гени CRISPR, която бе отличена с Нобелова награда, съобщи BBC.

Изследователи от Медицинския център на Амстердамския университет са представили своите открития по време на Европейския конгрес по клинична микробиология и инфекциозни болести (ECCMID), проведен в Барселона през апарил. Тяхното проучване демонстрира как най-новата технология за редактиране на ген CRISPR-Cas може да се използва за елиминиране на всички следи от ХИВ вируса от заразени клетки в лабораторни условия, отбелязвайки по този начин значителен пробив в търсенето на лечение за болестта.

Работейки като ножица, но на молекулярно ниво, технологията реже ДНК, така че „лошите части“ да бъдат отстранени или деактивирани. Надеждата на учените е че този метод ще спомогне за цялостното елеминиране на вируса в човешкия вирус. Те обаче подчертават, че на този етап работата им остава просто „доказателство за концепцията“ на новата технология и няма да се превърне в лек за СПИН скоро. „Ще е необходима много повече работа, за да се демонстрират резултатите от тези клетъчни промени, които могат да се появят в цялото тяло при бъдеща терапия“, коментира д-р Джеймс Диксън, доцент по технологиите за стволови клетки и генна терапия в университета в Нотингам.

Основно предизвикателство при лечението на ХИВ е способността на вируса да интегрира своя геном в ДНК на гостоприемника, което го прави много труден за елиминиране. В битката с болестта се прилагат много мощни антивирусни лекарства, които въпреки своята ефективност, е нужно да се приемат през целия живот, тъй като вирусът може да се възстанови при спиране на лечението.

ХИВ може да зарази различни видове клетки и тъкани в човешкото тяло – всяка със своя уникална среда и характеристики. Затова и изследоватлите от Амстердам посочват, че целят да разработяр здрав и безопасен комбиниран CRISPR-Cas режим, който може да инактивира различни щамове на ХИВ в различните клетки.

Резултатите до момента сочат, че 48 седмици след приложението на терапията трима доброволци, болни от СПИН, на които е била приложена новата терапия, нямат сериозни странични ефекти. Но д-р Джонатан Стойе, експерт по вирусите в Института Франсис Крик в Лондон, отбелязва, че премахването на ХИВ от всички клетки, които могат да го приютят в тялото, е „изключително предизвикателство“. „Нецелевите последици от лечението с възможни дългосрочни странични ефекти, остават повод за безпокойство“, каза той. По думите му ще изминат много години, преди всяка подобна базирана на CRISPR терапия да стане рутинна.

Припомняме, до момента новата терапия се оказва с потенциал при няколко тежки заболявания, сред които наследствената и тежка форма на ангиоедем, сърповидно-клетъчна болест и бета таласемия.