Епилепсията засяга над 50 милиона души по света, което я превръща в едно от най-често срещаните неврологични заболявания. Въпреки че прилаганите към момента лекарства против гърчове могат да контролират тези състояния при две трети от пациентите, резистентната към лекарства епилепсия остава основно предизвикателство за останалата една трета. Проблем е и липсата на терапии, променящи хода на заболяването.

Базираната на РНК терапия предлага нова надежда за болните от епилепсия и техните близки, се посочва в статия по темата на Medscape. Eкспертите прогнозират, че биха могли да запълнят тези празнини и да създадат революция в лечението на епилепсията.

„Сегашните лекарства за епилепсия са на повърхността на това, което може да бъде прилагано. РНК терапията ще промени всичко. Тя отваря изцяло нови цели“, посочи д-р Дейвид Хеншал от Кралския колеж по хирургия в Дъблин. „Вече имаме потенциала да променим начина, по който се лекуват генетичните епилепсии, като се обърнем към основната генетична причина за заболяването, вместо само към припадъците“, коментира и неврологът д-р Едуард Кей. „РНК терапията отваря възможности, които не можех да си представя, когато започнах кариерата си“, споделя той.

Предклиничните проучвания също обособяват потенциала на РНК терапиите за лечение на епилепсия. За разлика от прилаганите в момента медикаменти, които са насочени само към йонните канали и рецептори, РНК терапевтиците могат директно да се намесят на генетично ниво. На този етап надеждите са насочени към нови терапии при спорадични, негенетични епилепсии, както и при моногенни епилепсии в детска възраст. Има значителен интерес и към разработването на антисенс олигонуклеотиди, особено за синдрома на Драве – рядка генетична епилептична енцефалопатия, която започва в ранна детска възраст и води до гърчове, които не реагират добре на лекарства за гърчове.

„Преди двадесет и пет години, когато се грижех за пациенти в моята клиника, половината от случаите на епилепсия се смятаха за идиопатични, защото не знаехме причината за възникването им. От тогава, благодарение на разбирането на генетиката и по-широкодостъпния достъп до генетични тестове, можем да определим първопричината за повечето от тях. Днес вярвам, че сме на ръба на фундаментална промяна в начина, по който подхождаме към лечението на синдрома на Драве и да се надяваме, на други генетични епилепсии“, коментира д-р Кей.