Болестта на Паркинсон се проявява най-често при възрастни хора, но ново изследване повдига хипотезата, че белези на заболяването са налични в мозъка още от раждането. Изследователи от центъра Cedars-Sinai са открили, че при пациенти с ранна поява на симптомите, увредени неврони се откриват още в детска възраст, но отнема 20-30 години за клиничната проява. За щастие, на пазара съществува медикамент, който забавя напредването на болестта при навременна диагностика.
Първите засегнати неврони при болест на Паркинсон са тези, произвеждащи активното вещество допамин, което се изявява с мускулна слабост и скованост, треперене и трудно пазене на равновесие. Едва 10% от случаите се диагностицират при хора на възраст между 20 и 50 години.
В рамките на новото изследване авторите проверяват дали има ранни предупредителни белези в нервните клетки на хората с Паркинсон, при които заболяването се е развило преди 50-годишна възраст. За целта, те изучават вид стволова клетка наречена индуцирана плурипотентна стволова клетка (IPSC), взета от такъв пациент като тя може да се диференцира във всеки вид клетка в човешкото тяло.
След това изследователите поставят тези стволови клетки в лабораторни условия с цел от тях да се развият неврони, произвеждащи допамин. По време на тяхното зреене учените забелязват интересен феномен: малките клетъчни органели, наречени лизозоми, се развиват дефектно при растящите нервни клетки. Тези органели са структури, които в нормалната клетка са отговорни за разграждането на старите белтъци, а когато не функционират правилно, неразградените белтъци се натрупват в клетката. Един от отпадните протеини, наречен алфа синуклеин, се акумулира в изследваната клетъчна колония и именно това е веществото, което се забелязва в нервните клетки на хората с болест на Паркинсон.
Следващата стъпка в експеримента е откриването на вещество, с което натрупването на отпаден продукт в невроните би могло да бъде забавено. След тестване на редица медикаменти, учените се спират на– PEP005, лекарство одобрено от американската Агенция по храните и лекарствата (FDA) и използвано за преканцерозни състояния. Според екипа от изследователи PEP005 намалява количеството образуван алфа синуклеин, както и произвеждането на дефектни ензими от лизозомите.
Новото лечение дава големи надежди, но засега са проведени опити единствено при лаборатони мишки и клетъчни колонии. Следващата цел на учените е да адаптират PEP005 така че да бъде ефективен при мозъчна тъкан.
Изследването е публикувано в сп. Nature Medicine.
Още статии за болест на Паркинсон, можете да четете на портала – www.parkinson.bg
Всичко за болестта на Паркинсон! Сайтът е под редакция на екип от водещи лекари
