Генните терапии са най-скъпото лечение на света

Share on facebook
Share on twitter
Share on linkedin
Share on pinterest
Share on email
Share on reddit

С цена от $2 125 000 за еднократна венозна инфузия, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) на AveXis е най-скъпата терапия в света, според публикация в Endpoint News (1).

Медикаментът таргетира генетичните причини на спиналната мускулна атрофия (SMA) чрез замяна на функцията на липсващия или нефункциониращ ген на моторния неврон 1 (SMN1). Новият ген стимулира клетките да произвеждат SMN протеин, което поддържа мускулната функция.

На втори място с $850 000 е Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) на Spark – генна терапия за лечение на пациенти с наследствено заболяване на ретината, в резултат на мутация на двете копия на RPE5 гена (мутацията трябва да е потвърдена с генетичен анализ).

Трети в топ 10 класацията е Myalept (metreleptin) на Aegerion с цена за едномесечен курс на терапия от $778 314. Медикаментът, който е аналог на лептина, се прилага в допълнение към диета за лечение на някои усложнения на дефицита на лептин при болни с вродена или придобита генерализирана липодистрофия.

За генните терапии изглежда няма таван на цената. Според експерти, новите агенти за лечение на хемофилия А могат да са с цена между $2 и $3 милиона. Дори тези прогнози да не се сбъднат, одобреният през тази година в Европа Zynteglo (автоложни CD34+ клетки, кодиращи гена на бетаА-Т87Q-глобина) на BlueBird Bio е с цена $900 000 (за Европа) и $1 200 000 (за САЩ).

Медикаментът е индициран за приложение при болни над 12-годишна възраст с трансфузионно-зависима бета-таласемия, които нямат beta0/beta0 генотип, и за които нямат подходящ HLA донор.

Zynteglo е единственото лечение на заболяването, което позволява пациентите да не са зависими от хронична хемотрансфузия, и е на път да се превърне във втората най-скъпа терапия в света.

Генните терапии са най-скъпото лечение на света

За повече информация: www.spisaniemd.bg

Използван източник:

1. Carroll J. Gene therapies seize the top of the list of the most expensive drugs on the planet – and that trend has just begun. Endpoints News, June 2019 https://endpts.com/gene-therapies-seize-the-top-of-the-list-of-the-most-expensive-drugs-on-the-planet-and-that-trend-has-just-begun/