Български изследователи с клинично проучване за ново лекарство за облекчаване на симптомите при порфирия

Share on facebook
Share on twitter
Share on linkedin
Share on pinterest
Share on email
Share on reddit

Български екип беше част от мащабно клинично проучване, с което се дава зелена светлина на ново лекарство за облекчаване на симптомите при остра порфирия. Резултатите от изследването са публикувани в едно от най-престижните медицински списания в света – Тhe New England Journal of Medicine, а в статията е отбелязан и приносът на Лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на вирусни чернодробни заболявания, която функционира към УМБАЛ „Св. Иван Рилски“.

Общо 94 пациенти с остра порфирия, сред които и няколко българи, са участвали в проучването, като при 74% от тях приемът на новия медикамент е показал отлични резултати: значително намаляване на тежестта на кризите и скъсяване времето за възстановяване.

Порфирията е рядка, но социално значима болест, която засяга основно млади момичета в и малко след пубертета. Заболяването се причинява от дефектен ген, който се предава и в поколението. В България има цели фамилии – майки, бащи, дъщери, лели, баби, които страдат от болестта. Много лекарства, които смятаме за безобидни, алкохолът, стресът и гладуването могат да дадат старт на симптомите. Острата порфирична криза протича много тежко, с непоносими коремни болки, повръщане, ускорен пулс, мускулна слабост и червена урина. Ако не се лекува заболяването води до хронифициране, трайно увреждане и смърт.

Медикаментът, който е разработка на Alnylam Pharmaceuticals, вече е регистриран в много от европейските страни и в Америка. Предстои до една година той да бъде официално приет и в България. Това ще бъде първото лекарство за остра порфирия, което ще се прилага официално у нас. Досега, заради сравнително малкия брой пациенти , болните в нашата страна се лекуваха с глюкоза и обезболяващи, което забавяше лечението им със седмици.

„Медикаментът, за който става въпрос, е пробив в лечението на острата порфирия. Радвам се, че след дълга битка, скоро той ще бъде на разположение и на българските пациенти“, обясни доц. Анета Иванова, началник на центъра по порфирии в УМБАЛ „Св. Иван Рилски“.

Лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на вирусни чернодробни заболявания е асоцииран член на Европейската мрежа по порфирии. България е една от малкото държави в нашия регион, която разполага с такъв експертен център. Затова и много от съседните страни изпращат пациентите си за консултация и лечение тук.

Като признание за приноса му към лечението на порфирията, българският център заслужи честта да бъде домакин на Световния конгрес по порфирии, който ще се проведе през септември 2021 в София. За първи път толкова висок форум ще бъде организиран в държава от Източна Европа.

Резюме на статия в The New England Journal of Medicine, в което се отбелязва и участието на УМБАЛ „Св. Иван Рилски“, можете да видите ТУК.

Share on facebook
Facebook
Share on twitter
Twitter
Share on linkedin
LinkedIn
Share on pinterest
Pinterest
Share on email
Email