Нови възможности в областта на хемофилията представи доц. Валерия Калева на Националния конгрес по хематология

Това се случи в рамките на състоялите се от 10-ти до 13-ти октомври в РИУ Правец, XI-ти Национален конгрес по хематология и XIII-ти Балкански Ден, организирани от Българско медицинско сдружение по хематология.

Специално за нас доц. д-р Валерия Калева даде интервю, в което се спря в детайли на проблема:

Доц. Калева, разкажете ни малко повече за хемофилията като заболяване; проблем, по който Вие имахте презентация в рамките на сателитен симпозиум, провел се по време на конгреса по хематология.

Хемофилията е една от най-често срещаните болести от групата на вродените нарушения на кръвосъсирване. Тя възниква в резултат на дефицит или непълноценна функция на коагулационен фактор VIII или IX и в зависимост от това се разделя на два типа – хемофилия А и хемофилия В. И двете форми са свързани с половата Х-хромозома и засягат изключително само мъже. Дъщерите и майките са носителки на хемофилната наследственост.

Клинично се представя с различни по вид кръвоизливи, чиято тежест зависи от степента на дефицит на коагулационния фактор.

Най-често се засягат големите стави на крайниците, като крайният резултат от рецидивиращото кървене е развитие на прогресиращо ставно и костно увреждане, осакатяващи артрити и тежка инвалидизация, позната като хемофилна артропатия. Мускулните хематоми са втората по честота проява на кървене, следвани от кръвоизливи в меките тъкани, гастроинтестиналния тракт и по-рядко в останалите вътрешни органи и ЦНС.

Както вече споменах, бяхте лектор, който представи ново лечение за пациентите с хемофилия. Разкажете ни малко повече за него? И в какво се крие иновацията зад новата терапията? Предоставя ли решение на съществуващи медицински проблеми в областта?

Преди да се открие причината за заболяването, лечението е включвало механични средства за овладяване на кръвоизливите – ограничаване на движенията, повдигане на крайника, студени компреси, медикаменти за обезболяване и др.

След появата на лекарствените форми, съдържащи високи концентрации на плазмени или рекомбинантни коагулационни фактори VIII и IX, през 60-те години на миналия век, лечението на хемофилията навлиза в ерата на т.н. „заместително лечение”, което и до настоящия момент се приема като златен стандарт за терапевтично поведение.

След тяхното въвеждане в клиничната практика настъпва драматична промяна в качеството на лечение и качеството на живот на пациентите с хемофилия, поради възможността за прилагане на домашно лечение както в случаите на кръвоизлив, т.н. „лечение при нужда”, така и в режими на профилактично приложение.

Въпреки това обаче, поради сравнително късия плазмен полуживот на фактор VIII и фактор IX, част от пациентите продължават да имат кръвоизливи, включително и тези, които провеждат профилактика с по-новата генерация рекомбинантни фактори, имащи удължен полуживот.

Това е стимулирало фармацевтичната индустрия да търси алтернативни стратегии и иновативни терапевтични молекули за постигане на по-добър профилактичен ефект, доближаващ се максимално до крайната цел на лечението при хемофилия – постигане на „нулево годишно кървене”.

Именно тази тема беше в основата на моята презентация – темата за иновативния „нефакторен” профилактичен подход при хемофилия А и неговото успешно реализиране чрез прилагане на терапевтични антитела. В конкретния случай иновацията представлява хуманизирано моноклонално биспецифично антитяло, което притежава свойството да имитира активността на фактор VIII и при негов дефицит да прави възможно продължаване на коагулационната каскада.

Този биотехнологичен лекарствен продукт има напълно различна молекулна структура и антигенност в сравнение с фактор VIII, което предоставя възможността да бъде прилаган както при пациенти с инхибиторни антитела, така и при пациенти без инхибитори. Резултатите от клинични проучвания демонстрират ниска честота на имуногенност и висока подкожна бионаличност, което допълнително разширява неговите терапевтични предимства чрез възможността за подкожно приложение в режим на профилактика еднократно седмично или на по-големи интервали до еднократно на четири седмици.

Основната клинична полза на този иновативен подход е възможността за терапевтично поддържане на 24-часова оптимална коагулационна активност, редуцираща неколкократно риска от спонтанно или посттравматично кървене при пациенти от всички възрасти с хемофилия А. Лечението вече е одобрено в клиничната практика в световен мащаб, надявам се и пациентите в България да имат достъп до него през 2020 година.

Мария Радмилова

Share on facebook
Facebook
Share on twitter
Twitter
Share on linkedin
LinkedIn
Share on pinterest
Pinterest
Share on email
Email