Д-р Виолета Стоянова-Бенинска: „Лекарства за редки болести в Европейския съюз“

Д-р Виолета Стоянова-Бенинска е председател на Комитета по лекарствата сираци (COMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) от 2018 г. Преди това тя е била член на КЛС и председател на Националния научен и регулаторен съвет в Агенцията по лекарствата на Нидерландия (MEB).

Виолета е научен ръководител на докторанти, както и гост-лектор в холандски университети. Тя също е член на научни и консултативни съвети, свързани с редки заболявания, лекарства сираци, персонализирана медицина, психиатрия, неврология и генетика. По време на XI Национална Конференция по Редки Болести и лекарства сираци, която ще се проведе онлайн в периода 11-12 септември, тя ще изнесе лекция пред аудиторията на тема: „Лекарства за редки болести в Европейския съюз“.

Тя се съгласи да даде специално интервю за нашите читатели, в което да разкаже повече за лекарствата сираци и възможните лечения:

Какво е лекарство сирак ?

Името „лекарство сирак” произлиза от това, че редките болести придобиват името „болести сираци” по аналогия на това, че на тях се обръща по-малко внимание, тъй като са малко познати на широката публика. Оттам възниква и названието „лекарства сираци” или “orphan medicines”. Конкретно това са лекарствата, предназначени за диагностика, превенция или лечение на редки заболявания.  В европейското законодателство, влязло в сила декември 1999 (EC No 141/2000), специфично са дефинирани критериите, на които трябва да отговаря едно лекарство за да получи статус на „лекарство сирак”. Трите основни условия за това са:

  • Медицинския продукт трябва да има доказан ефект за заболяване, което е живото-застрашаващо или хронично увреждащо.
  • Заболяването трябва да е рядко, което значи, че има преваленция в Европейския съюз по-малка от 5 на 10000 жители. Или фирмата, която разработва лекарството трябва да докаже, че няма да си върне инвестираните средства ако не се възползва от определени специфични облекчения.
  • За болестта (orphan disease) не съществуват лекарства или ако има такива то новото лекарствено средство ще добави значителни ползи (significant benefit) за съответните пациенти с това заболяване. Последното условие е специфично за законодателството в ЕС за разлика от тези в САЩ или Япония, например.

За кои редки болести има налични лекарства в ЕС ?

Много е трудно да се изброят всички болести, затова ще ви представя някои последни данни за лекарствата сираци в ЕС:

Д-р Виолета Стоянова-Бенинска: „Лекарства за редки болести в Европейския съюз“

На следващата графика е представено разпределението според системите на човешкия организъм:

Д-р Виолета Стоянова-Бенинска: „Лекарства за редки болести в Европейския съюз“

Както виждате – най-голям брой лекарства са за редки онкологични заболявания, следвани от лекарства за метаболитни заболявания. 

Какъв е броят на пациентите в ЕС, имащи нужда от употребата на такива лекарствени продукти?

Според някои последни научни публикации в ЕС (данни за 28 страни членки) има около 30 милиона пациенти засегнати от рядка болест и броя на редките болести е около 6000.

Какви са практиките за реимбурсиране на тези лечения?

Лекарствата сираци се одобряват (получават разрешително) за всички страни от ЕС през т.нар. централна процедура, но оценката и решението за реимбурсиране се провежда на национално ниво, поради което то е различно във всяка отделна страна. В някои държави от ЕС има дори регионални различия (всяка провинция има свои правила). Всичко това, за съжаление, води до ситуации, в които дадено лечение е достъпно за пациенти в някои страни, а в други – не.

Могат ли клиничните проучвания на лекарствата сираци да помогнат по някакъв начин в усъвършенстването на лечението на социално значими заболявания ?

Аз лично смятам, че клиничните проучвания на лекарства сираци могат наистина да помогнат, тъй като в тези проучвания често се прилагат модерни иновативни форми на проучвания и методи. Също така в тези проучвания се прилагат последните новости от областта на генетиката (напр. биомаркери), както и средства на изкуствения интелект и други съвременни методики.

*Изказаните становища са лична позиция и не може да се считат за становище на европейската или холандската агенция по лекарствата.

11-та Национална конференция за редки болести и лекарства сираци ще се проведе онлайн във Виртуалния Конгресен Център на Института по Редки Болести на 11-12 септември 2020 г.

Регистрацията се осъществява във Виртуалния Конгресен Център: https://vcv.raredis.org

Петя Петрова, MedicalNews

Share on facebook
Facebook
Share on twitter
Twitter
Share on linkedin
LinkedIn
Share on pinterest
Pinterest
Share on email
Email