Предстои да бъде одобрена първата в света генна терапия за деца

Първото животоспасяващо лечение чрез генна терапия за деца, разработено от екип от италиански учени и компанията GlaxoSmithKline, бе препоръчано за одобрение в Европейския съюз. 

Европейската лекарствена агенция съобщи миналия петък, че е одобрила терапията, известна като “Стримвелис”, приложима при много малко деца, страдащи от т.нар. ADA-SCID (Аденозин дефицит деаминаза, кобинирина с остър имунен дефицит), за които не може да се намери донор на костен мозък.

Всяка година в Европа се раждат около 15 деца с това изключително рядко генетично заболяване. Децата рядко живеят повече до 2 години, освен ако имунната им система не се възстанови с подходяща трансплантация на костен мозък.

SCID понякога е наричан “болестта на бебетата под похлупак”, защото те се раждат с толкова слаба имунна система, че се налага да живеят в апарат с напълно стерилна среда.

Очаква се “Стримвелис” да получи до няколко месеца формално разрешение и от Европейската комисия.

Това би била втората генна терапия в ЕС след Glybera на компанията UniQure, третираща рядко кръвно заболяване при възрастните, съобщава в. “Дневник”.

В САЩ Федералната администрация за храните и лекарствата още не е одобрила генни терапии, но редица биотехнологични компании като Bluebird Bio разработват подобни продукти. В сектора работят и други като Bristol-Myers Squibb.

Генни терапии се разработват от четвърт век, но със спорен успех. В настоящия момент има място за оптимизъм, благодарение на по-добрите методи за вкарване в клетките на заместващите гени.

Мартин Андрюс, ръководител на отдела за редки заболявания към GlaxoSmithKline, е убеден, че технологията ще се докаже сама, независимо, че е в ранна фаза.

В момента сме на страница 1 от Първа глава на нов учебник по медицина“, коментира той през “Ройтерс”.

Трудностите не са малко – методът изисква от пациента да бъде извлечен костен мозък, да бъде обработен и инжектиран обратно.

Не е за пренебрегване и цената предвид нищожния пазар за “Стримвелис”. През 2014 г., например, Glybera стресна мнозина с цената си от 1 милион долара.

От GSK не са дали ориентировъчна цена, но източник, близък до компанията, заявява пред “Ройтерс”, че тя ще бъде “значително по-ниска от 1 милион долара”.

Специалистите от Фондация “Телетон” и Болница “Сан Рафаеле” в Италия разработват с GSK няколко нови терапии, включително за лекуване на метахроматична левкодистрофия и синдром на Уискот-Олдрич. Одобрение за тях би могло да се очаква в следващите няколко години.

___________________________________________________

Регистрирайте си профил в Medical News и публикувайте собствени статии ТУК.  Вече сами можете да създавате медицински новини!

Споделете собственото си мнение, коментари и размисли; разкажете истории свързани със света на здравеопазването, медицината, фармацията или стоматологията. Публикувайте и Ваши клинични случаи, оригинални статии, обзорни статии, клинични снимки с въпроси към тях и др.

Share on facebook
Facebook
Share on twitter
Twitter
Share on linkedin
LinkedIn
Share on pinterest
Pinterest
Share on email
Email